مروری بر ژن درمانی

[Helena.M]

مزایا:
الف. مجموعه پایدار
ب. می تواند DNA بزرگ حمل
ج. می تواند سلول های خاص را هدف قراردهد
د. واکنش های ایمنی را القا نمی کند.
معایب:
الف. کارایی ترانسفکشن پایین
ب. بیان گذرا (موقتی )
ج. مهارمی شود با سرم
د. دربرخی از سلولها سمیت ایجاد می کنند
ژن درمانی برای خاموش کردن ژن:
antisense به روش:
* DNA ،mRNA مربوط را می سازد،بعد mRNA به پروتئین می سازد.
آنتیسنس مکمل mRNA ژن (sense) وجلوگیری از بیان پروتئین است.
*مولکولهای RNAکوچک تداخل گر(siRNA ).RNAa
درمان خاموش: siRNA ها به عنوان داروهای مولکول کوچک است.
* Ribozymes
 دسته بندی پروتکل های انتقال ژن بالینی.
1. ارثی / بیماری های تک ژنی:
ADA کمبودآلفا-1 antitrypsin هستند
بیماری گرانولوماتوز مزمن
فیبروز کیستیک
کلسترولمی خانوادگی
Fanconi کم خونی
بیماری گوشه
Hunter سندرم
Parkinsons
2. بیماری های عفونی:HIV
3. اختلالات اکتسابی :بیماری عروق وقلبی-آرتریت روماتوئید
4.سرطان (مرتبط به آن):آنتیسنسChemoprotection
ایمونوتراپی: در شرایط ازمایشگاهی / در داخل بدنThymidylate کیناز
سرکوبگر تومور ژن