مخاطرات ژن درمانی
1-بیمار میتواند واکنش نامطلوبی به ناقل یا ژن انتقال یافته بدهد.
2-ژن انتقال یافته در dna بیمار جای میگیرند و پروتوانکوژنی را فعال یا یک ژن سرکوب کننده تومور را غیر فعال میکند که موجب بدخیمی میشود.
3-فعال شدن درجی میتواند انسجام یک ژن ضروری را از بین ببرند.
بیماریهای نامزد ژن درمانی
تعداد زیادی از اختلالات تک ژنی ، نامزدهای بالقوه برای اصلاح از طریق ژن درمانی هستند. اینهاشامل اختلالات خون سازی مانند تالاسمی ، هموفیلی ، انواع گوناگون کمبود ایمنی و نیز اختلالاتی مانند فنیل کتونوریا ، کمبود α1- at که هر یک بر پروتئینهایی که در کبد ساخته میشوند، موثر هستند.
هدف ازژن تراپی:
1-شناخت اهمیت و استفاده / سوء استفاده از ژن درمانی است.
2-تعریف در زمینه تئوری و روش های آن.
3-پرداختن به کاربردهای بالقوه بالینی، محدودیت ها، و جهت گیری های آینده.
کاربرد ژن درمانی:
الف. مدیریت و اصلاح بیماری های انسان بصورت اختلالات ارثی ویا اکتسابی
ب. سرطان
ج. Aids / hiv
امید پیشرفت در طی دو دهه اخیر در تکنولوژی dna نوترکیب است.
1. موفقیت های اخیر در درمانscid.
(تا همین اواخر) اثر بخشی در هر پروتکل ژن درمانی قطعی نیست.زیرا
1. کاستی ها در وکتورهای انتقال ژن.
2. درک ناکافی از فعل و انفعالات بیولوژیکی وکتور و میزبان.
علاقه مندی ها (Bookmarks)