یک راه جدید برای خاموش کردن ژن های عامل بیماری ترانس تیرتین آمیلوئیدوز

http://vimb.ir/content/news/217/217l.jpg


یک تیم بین المللی از محققین راهی را برای خاموش کردن ژن هایی که موجب آمیلوئیدوز ترانس تیرتین، یک بیماری ژنتیکی جنینی می شوند یافته اند.
به گزارش بنیان به نقل از medicalexpress، محققین از RNAi برای خاموش کردن ژن هایی که موجب بروز بیماری ترانس تیرتین آمیلوئیدوز می شوند استفاده کردند، بیماری که در آن تجمع پروتئین در قلب و اعصاب در نهایت منجر به مرگ می شود.
در مقاله ای که آنها در New England Journal of Medicine منتشر کرده اند، آنها توضیح داده اند که چگونه درمانی جدید به نام ALN-TTR02 ایجاد کرده اند که از تشکیل نوعی پروتئین در بدن که موجب مشکلاتی در قلب و اعصاب بیماران می شود، جلوگیری می کند.
آمیلوئیداز ترانس تیرتین شرایطی است که کبد پروتئین ترانس تیرتین بیشتری نسبت به نیاز بدن تولید می کند که تجمعاتی را در اعصاب وقلب ایجاد می کند که طی سال های اندکی منجر به مرگ می شود.
در حال حاضر تنها روش درمانی، پیوند کبد است. در مطالعه صورت گرفته محققین از تکنیک جدیدی استفاده کرده اند که تولید پروتئین به وسیله کبد را متوقف می کند. این روش جدید شامل استفاده از RNA مداخله گر یا RNAi به منظور جلوگیری از تولید پروتئین مسئول این شرایط مرگ آور است. وقتی صحبت از RNA می شود یعنی این که ساخت پروتئین در بدن کنترل می شود. بنابراین، RNAi فرایندی است که دوره طبیعی ساخت پروتئین مختل می شود. در این مورد، این مسئله با اضافه کردن مقادیر کوچکی از مولکول ها به RNA موجود صورت گرفت. در این تلاش جدید، محققان RNA را در بیماران مبتلا با آنچه که به عنوان RNA های مداخله گر کوچک(siRNA) شناخته شده است،القاء کردند. مولکول ها با استفاده از قرار دادن آن ها درون کپسول های لیپیدی به کبد منتقل شدند تا از تخریب آن ها با استفاده از آنزیم های سیستم ایمنی جلوگیری شود.
محققین این درمان جدید را روی 23 فردبیمار و 17 داوطلب سالم تست کردند. بعد از 7 روز انتظار، سطح ترانس تیرتین در همه این افراد اندازه گیری شد. در همه آن هایی که دارای آمیلوئیدوز بودند به طور میانگین 38 درصد کاهش مشاهده شد در حالی که در افراد کنترل کاهش 78 درصدی را تجربه کردند. نتایج نشان داد که siRNA قادر به خاموش کردن تولید ترانس تیرتین توسط کبد است. از آن جایی که این آزمایشات بسیار جدید هستند، مشخص نیست که آیا سطح کاهش یافته به این طریق تا پایان در بدن به همین صورت باقی خواهد ماند و آیا این درمان جدید آمیلوئیدوز را در بیمارانی با وضعیت ژنتیکی مهار خواهد کرد یا خیر. این تیم در نظر دارد به منظور پیدا کردن یک روش درمانی مناسب سطح پروتئین را در تمام مدت در نظر بگیرد. آن ها انتظار دارند که این دوره حداقل 15 ماه طول خواهد کشید تا به نتیجه مشخص و قانع کننده ای برسند.


منبع : بنیان