دارويي جديد در درمان دوشن

يک شرکت فعال در زمينه توليد محصولات درماني بر پايه RNA اعلام کرده درنظر دارد درخواست ثبت داروي جديد خود را در نيمه اول سال 2014 ميلادي به FDA ارائه کند. اين درخواست براي ثبت داروي اتپليرسن (Eteplirsen) در درمان ديستروفي عضلاني دوشن است. همچنين، اين شرکت پس از پايان مطالعه فاز 2 خود در 3 ماهه سوم سال ميلادي جاري، جلسه‌اي را با FDA برگزار خواهد کرد. ديستروفي عضلاني دوشن، يک اختلال دژنراتيو عصبي-عضلاني نادر وابسته به کروموزوم X است که طي آن عضلات شديدا تحليل مي‌روند. طي اين بيماري، ضعف پيشرونده عضلاني از اندام‌هاي تحتاني به سمت بازوها، گردن و ساير مناطق گسترش مي‌يابد. مشکلات تنفسي ناشي از اختلال عملکرد عضلات تنفسي، ادامه زندگي بدون حمايت ونتيلاتور را ناممکن مي‌کند. درنهايت بيمار به دليل مشکلات قلبي-تنفسي جان خود را از دست مي‌دهد.




منبع: سپید ۳۷۱