درمان مبتلایان به هموفیلی نوع b با ژن درمانی

[ژن]

درمان مبتلایان به هموفیلی نوع b به کمک ژن درمانی

براساس مطالعات تازه در آمریکا و انگلیس دیگر یک تزریق می تواند برای درمان افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی کافی باشد.
در مطالعات تازه ای که دانشمندان امریکاییو انگلیسی برای درمان مبتلایان به هموفیلی نوع b انجام شد با کمک تزریق یک ویروس مهندسی شده توانستند ۴ بیمار مبتلا به هموفیلی را از بین ۶ بیمار مورد ازمایش در مان کنند. ۴ نفر درمان شده دیگر نیازی به تزریق عامل انعفاد خون نیستند. این ویروس ها که فاکتور ۹ انعقاد خون تولید می کنند به طور بالقوه زندگی بیماران را متحول خواهند کرد.
توالی ژنتیکی افراد مبتلا به هموفیلی نوع b نقصی وجود دارد که باعث اشکال در سنتز پروتئینی به نام “فاکتور ۹” می شود. این فاکتور برای انعقاد خون ضروری است.
بیماران هموفیلی درحال حاضر با تزریق “فاکتور ۹”، گاهی تا چند بار در هفته، معالجه می شوند اما فرآیند تولید این دارو پرهزینه است.
محققان در دانشگاه کالج لندن و بیمارستان تحقیق کودکان سن جود در آمریکا در جستجوی راه حلی دائمی تر بودند.
ویروس مورد استفاده یک نوع ویروس موسوم به “AAV” است که عوارضی ندارد را برداشتند و آن را طوری مهندسی کردند که سلول های کبد را به ژن “فاکتور ۹” آلوده کند. این ژن در سلول های کبد باقی می ماند و به سلول ها را وادار به ساخت پروتئین انعقاد خون می کند.
این ویروس با ۳ دوز به شش نفر در بیمارستان فری رویال لندن تزریق شد. به دو نفر آنها دوز کم، دو نفر دوز متوسط و دو نفر دوز بالا تزریق. نتایج چاپ شده در نشریه پزشکی نیوانگلند نشان داد که میزان عامل ۹ می تواند بر اثر این تزریق افزایش یابد.
به طور طبیعی میزان فاکتور ۹ در بدن این بیماران در مقایسه با افراد سالم کمتر از یک درصد بود. پس از تزریق، میزان فاکتور ۹ در بدن آنها به ۲ تا ۱۲ درصد رسید. میزان آن در اولین بیمار معالجه شده برای بیش از ۱۶ ماه دو درصد یا بالاتر باقی ماند.
میزان آن در یکی از بیمارانی که بیشترین دوز را دریافت کرد از هشت تا دوازده درصد متغیر ماند که برای ۲۰ هفته دوام داشت.
کارل واکر ۲۶ ساله از برکشایر بیشترین میزان بهبود را نشان داد. او گفت که دیگر نیازی به معالجات عادی حتی در هنگام جراحت ندارد درحالی که قبلا هفته ای سه بار دارو تزریق می کرده است.
دکتر آمیت نسوانی از دانشگاه کالج لندن در مصاحبه با تلویزیون بی بی سی گفت؛ بیمارانی که میزان فاکتور ۹ آنها به ۱۲ درصد می رسد دیگر نیازی به مراجعه به کلینیک ندارند و این افراد می توانند بدون هیچ مشکلی دنبال زندگی عادی خود بروند و فقط وقتی که دچار تصادف رانندگی شوند یا از ارتفاع بلند پرت شوند ممکن است مشکل پیدا کنند.
وی افزود : هدف این تحقیقات تغییر وضعیت بیماران از هموفیلی شدید به یک هموفیلی ملایم بوده است و همه بیماران حاضر در مطالعه از این شیوه سود برده اند، حتی بیمارانی که نتوانسته اند تزریق های منظم فاکتور ۹ را قطع کنند.